Transplantace kmenových buněk zpomaluje progresi MS
Předběžná klinická studie ukazuje, že transplantace kmenových buněk je spolu s tolerovatelnou dávkou chemoterapie bezpečná a účinnější při zpomalení roztroušené sklerózy než jiné existující terapie.
Roztroušená skleróza (MS) je chronický neurodegenerativní stav postihující přibližně 400 000 jedinců ve Spojených státech a více než 2 miliony lidí po celém světě.
Podle nové klinické studie má 85 procent těchto lidí takzvanou relaps-remitující MS. To znamená, že se jejich příznaky během vzplanutí často zhoršují, ale také se střídají s fázemi remise.
U MS imunitní systém těla nerozpoznává svůj vlastní centrální nervový systém, takže útočí na myelin, ochranný obal kolem nervových buněk.
I když není známa žádná léčba MS, současná léčba zahrnuje takzvané terapie modifikující onemocnění, jako jsou interferony, glatirameracetát nebo monoklonální protilátky, které snižují zánět a zpomalují onemocnění.
Tyto terapie však nejsou zcela účinné. Nejnovější studie rovněž uvádí, že po 2 letech léčby nemá 30 až 50 procent lidí „žádné známky aktivity nemoci“. Po 4 letech léčby to klesne na 18 procent.
Tento nový výzkum naznačuje, že terapie kmenovými buňkami může být účinnějším způsobem, jak zpomalit progresi onemocnění.
Pokus vedl Dr. Richard K. Burt z divize imunoterapie na Lékařské fakultě Northwestern University Feinberg v Chicagu, IL. Tým se rozhodl porovnat účinek transplantace kmenových buněk s účinkem konvenčních terapií modifikujících onemocnění na progresi MS.
Dr. Burt a jeho kolegové zveřejnili výsledky svého pokusu v časopise JAMA.
„Účinnější“ transplantace kmenových buněk
Jak vysvětlují Dr. Burt a jeho kolegové ve své práci, „transplantace hematopoetických kmenových buněk“ si klade za cíl eliminovat „autoreaktivní“ lymfocyty - jeden z hlavních typů imunitních buněk v lidském těle - a „restartovat nový imunitní systém v zánětlivé prostředí. “
Podle příspěvku předchozí případové studie zjistily, že 70 procent těch, kteří měli prospěch z transplantace kmenových buněk, zažilo remisi bez onemocnění po dobu 4 let.
V současné studii vědci přijali 110 pacientů ze čtyř lékařských center v USA v letech 2005 až 2016.
Účastníkům studie bylo 18–55 let a měli „vysoce aktivní“ RS s remitencí.
Dr. Burt a tým náhodně přidělili těmto účastníkům buď terapii modifikující onemocnění, jak doporučuje jejich neurolog, nebo transplantaci kmenových buněk.
Druhá skupina podstoupila transplantaci kmenových buněk v „nemyeloablativním režimu“, což znamená, že také podstoupila nižší tolerovatelnější dávku chemoterapie.
Hlavním výsledkem sledovaným vědci byla progrese onemocnění. Zkoumali také neurologické postižení účastníků, jejich kvalitu života, čas do relapsu a důkazy aktivity nemoci.
Celkově byla transplantace kmenových buněk „účinnější než léčba modifikující onemocnění u pacientů s relaps-remitující RS,“ uvádějí vědci. Terapie kmenovými buňkami vedla k „prodloužení doby do progrese onemocnění“.
Terapie také zlepšila další výsledky, včetně každodenního fungování účastníků, kvality života a neurologického fungování.
„K replikaci těchto zjištění a posouzení dlouhodobých výsledků a bezpečnosti je však nutný další výzkum,“ upozorňují vědci.
"Podle našich znalostí," píšou, "toto je první randomizovaná studie [transplantace kmenových buněk] u pacientů s relaps-remitující RS."
